Tübinger Hirnforscher haben einen neuen Ansatz zur Behandlung der hereditären spastischen Spinalparalyse (HSP) entwickelt. Eine Gentherapie soll die seltene neurologische Erbkrankheit direkt am Ort ihrer Entstehung behandeln. Der Therapieansatz zielt auf die Unterform SPG5 ab, deren Abkürzung von der englischen Bezeichnung spastic paraplegia gene type 5 stammt. Bei ihr führt ein defektes Gen zum Anstieg bestimmter Stoffwechselprodukte im Gehirn, die tödlich auf Nervenzellen wirken. Langfristig verlieren die betroffenen Patienten dadurch die Fähigkeit zu laufen. In einem Tiermodell konnte der Gendefekt erstmals erfolgreich durch die wiederholte Gabe eines Botenmoleküls (mRNA) ins Blut umgangen werden. Dadurch normalisierte sich die Konzentration der neurotoxischen Stoffwechselprodukte im Gehirn, berichten das internationale Forscherteam um Professor Schöls in Zusammenarbeit mit der Firma CureVac.
