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HIH News

Kleines Molekül – großes Potential für die Gentherapie

Ein kleines Stückchen Nukleinsäure könnte der Schlüssel zum Erfolg sein: Mit seiner Hilfe ist es einem Tübinger Forschungsteam im Labor gelungen, einen Genfehler direkt in einer Nervenzelle zu reparieren. Das Molekül verhinderte, dass die Zellen ein fehlerhaftes Protein produzierten und dadurch Schaden nahmen und starben.

Mit ihrer Proof-of-concept- oder Machbarkeitsstudie ist das Team um Professor Dr. Ludger Schöls und Dr. Stefan Hauser vom Hertie-Institut für klinische Hirnforschung, dem Deutschen Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen und der Universität Tübingen einen Schritt näher zur Gentherapie bei bestimmten Ataxie-Formen und anderen dominant vererbbaren neurodegenerativen Erkrankungen gekommen. Die Ergebnisse haben die Forschenden in der aktuellen Printausgabe der Fachzeitschrift „Molecular Therapy – Nucleic Acids“ veröffentlicht. Sie bieten interessierten Medienvertreterinnen und -vertretern im Rahmen der Brain Awareness Week vom 14. – 20. März 2022 einen Laborbesuch an.

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