Prof. Matthis Synofzik, Leiter der Sektion "Translationale Genomik neurodegenerativer Erkrankungen" am HIH, gilt als einer der Vorreiter einer medizinischen Revolution: der RNA-Therapie. Mit ihr lassen sich genetische Defekte direkt an ihrer Ursache korrigieren – ein Ansatz, der Hoffnung für Patienten und Patientinnen mit seltenen neurologischen Erkrankungen weckt, aber auch Potenzial für Volkskrankheiten wie Alzheimer birgt.

Etwa 80 Prozent seltener Erkrankungen sind genetisch bedingt, doch für 95 Prozent der Betroffenen gibt es bisher keine Therapie. Synofziks Team nutzt sogenannte Antisense-Oligonukleotide (ASOs) – winzige RNA-Moleküle, die krankhafte Gene gezielt „überschreiben“. Bei einem siebenjährigen Patienten mit Ataxia teleangiectasia konnte so das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt werden.

„Wir greifen den Krankheitsprozess an seiner Wurzel an“, erklärt Synofzik. Statt nur Symptome zu lindern, könne die RNA-Medizin den eigentlichen Gendefekt beheben. Sein Ziel: den Therapieprozess standardisieren, um maßgeschneiderte RNA-Medikamente schneller und kostengünstiger für viele Betroffene zugänglich zu machen.

Auch bei Alzheimer laufen derzeit Phase-2-Studien – erste Ergebnisse zeigen, dass die krankheitsauslösenden Tau-Proteine im Gehirn nach RNA-Behandlung stark abnehmen.

Noch stehen RNA-Therapien am Anfang. Doch Experten sind sich einig: Sie markieren den Beginn einer neuen Ära der personalisierten Medizin – und könnten schon bald vielen Menschen Hoffnung geben, für die es bislang keine Behandlung gab.

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Foto: Prof. Matthis Synofzik

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